發佈日期：2021-02-04  文／台北市議員‧本會前秘書長 潘懷宗

　　坦茲教授幫助克利和柯恩設計了一些實驗，測試他們提出的兩種藥（苯基丁酸鈉和牛磺二醇）是否真的能夠防止氧化壓力和損害，最終導致神經發炎、受損和死亡。我當時想這兩個小孩子100％肯定會失敗，因為天真、突發奇想和沒有耐力。真沒想到，幾個月後，當他們繳回結果時，是那樣的規規矩矩，首先證明過氧化氫（氧化壓力）確實會殺死培養中的神經元細胞。而且當僅添加苯基丁酸鈉後，就可以保存30％的細胞。當然若單獨添加另一種藥牛磺二醇時，也可以保存約30％的細胞。奇蹟似的，當兩種藥物加在一起時，它們拯救了將近90％的神經細胞。坦茲教授認為那只是僥倖，並要求兩位年輕人再重複做一遍。第二輪，他們竟然保存了95％的神經元細胞。

　　當時，克利還同時兼差教游泳課和自願在波士頓打工以便為進一步的臨床試驗提供資金。由於這兩位年輕人的努力不懈，恩密雷斯公司獲得了美國漸凍人協會提供的冰桶挑戰基金（Ice Bucket Challenge），2014年至今，該公司已籌集了超過7500萬美元，令人刮目相看。

　　依照2017年6月開始到2019年9月結束，在美國25個醫學中心所做的臨床2期研究結果顯示，137位ALS患者在接受此組合藥物（3克苯基丁酸鈉和1克牛磺二醇，每天兩次服用）前，功能評量表算出患者進行吞嚥和爬樓梯等活動能力的分數均為36分左右（正常人滿分為48分），6個月後，接受AMX0035的ALS患者其功能評量分數降至29分，而此時控制組則已經降到26分了。另外，大多數給藥組的ALS患者還發現某些精細運動功能竟然得到了改善。帕加諾尼教授告訴《波士頓環球報》下轄美國健康新聞網站的記者說到，對患者來說，即使只有微小的變化（3分的差別），也可能意味著是對日常生活的巨大幫助。

　　這消息令人相當振奮，哥倫比亞大學漸凍人研究中心的負責人史奈德教授（Neil Shneider）告訴《紐約時報》記者，並同時指出幾項重點，例如：新組合藥對功能的影響能否在6個月的試驗期後還繼續有效，另外，是否可以同時延長病人存活的時間？而雪梨大學神經病學系主任基爾南教授（Matthew Kiernan）則向記者指出，這個試驗並沒有發現任何證據表示可改善患者的呼吸能力，所以他希望恩密雷斯公司能夠在未來提供這方面的試驗結果。

　　試驗中的大多數ALS患者都有在一直服用經批准的藥物，並且在整個AMX0035試驗期間，他們均繼續採用正常的治療方式。這項研究的另一位作者庫德科維奇教授（Merit Cudkowicz）說這個新療法如果獲得批准，將會與現有藥物一起使用。

　　據《泰晤士報》報導，日後如果該藥有了收入盈餘之後，恩密雷斯公司將會償還漸凍人協會所提供資金的1.5倍，以便支持後續有潛力的其他研究。漸凍人協會研究部門副主席戴夫（Kuldip Dave）說道，這次試驗令人興奮，並值得期待。同時該藥物也於2018年8月開始針對阿茲海默症患者進行未公開藥物劑量的臨床2期試驗，共100位病人參與，預計於2020年底取得結果。

　　這篇集合醫學新知、年輕人的勵志故事，和美麗的科學童話結局，潘老師特別為你報導，希望您能喜歡。