兩位年輕人的努力不懈!新組合藥AMX0035為漸凍人帶來曙光

發佈日期:2020-11-30  文/台北市議員 潘懷宗(本會前秘書長)

這篇結合醫學新知、年輕人的勵志故事,和美麗的科學童話結局,將分為兩部分做分享。 


  根據9月3日在《新英格蘭醫學期刊》上發表的一篇研究論文,針對137位肌萎縮性側索硬化症(俗稱漸凍人,簡稱ALS)患者的2期臨床試驗顯示,利用現有藥物和營養補充品的新組合,在6個月內能夠減緩身體功能的下降速度,給患者帶來一線曙光。

  雖然僅僅處於臨床第2期的試驗階段,但研究的第一作者麻塞諸塞州總醫院醫生兼哈佛醫學院研究員帕加諾尼教授(Sabrina Paganoni)堅信她們已經站在治療ALS新時代的開端,往後一定會愈來愈好。她在接受全國公共廣播電台(National Public Radio)的專訪上提及,任何一位ALS的患者都希望能夠繼續使用雙手,以便自己切割食物、吞嚥進食和使用電腦,他們甚至希望能夠走路,而這也正是本次研究所追尋的目標。

  目前,市面上有兩種已經獲得批准用來幫助ALS的藥物。第一種是銳力得(Riluzole),麩胺酸拮抗劑,降低麩胺酸過多造成的神經毒性,平均可讓生命延長3至6個月,這個藥已投放市場25年以上。第二種是2017年才批准的依達拉奉(Edaravone),扮演自由基清除者的角色,防止氧化壓力對神經細胞的傷害,減緩神經功能的喪失。即使有這兩種藥物,但對於大多數患者來說,ALS仍然是相當殘酷的,因為無法治癒,患者通常在診斷後平均3至5年內四肢癱瘓、無法言語、無法吞嚥,甚至無法自行呼吸。

  根據《紐約時報》報導,新組合藥命名為AMX0035,是兩位當時(2011~2014年)還只是大學生的科恩(Joshua Cohen;生物醫學工程系)和克利(Justin Klee;神經科學系)所創造出來的科學童話故事。他們在美國羅德島州布朗大學(Brown University)念書的時候,在網球場上建立了友誼,接著對神經細胞為何會死亡進而變成疾病,產生了濃厚的興趣。他們常常在宿舍內一邊喝著啤酒,一邊瘋狂上網搜尋文獻資料,並互相腦力激盪,最後得到了這個組合藥的靈感,或者說是美麗的夢想。他們也毫不拖延,升上大四的時候(2013年)就將理想付諸實現,於是在麻塞諸塞州劍橋市創立了一家研發藥物的公司恩密雷斯(Amylyx Pharmeceutical Inc.)。新組合藥包括苯基丁酸鈉(sodium phenylbutyrate; 一種用於治療尿素循環異常的藥物)和營養補充品牛磺二醇(taurursodiol),此組合藥可以維持細胞裡面粒腺體(相當於發電廠)和內質網(相當於物資生產工廠)的功能,藉以保護患病的神經元不會繼續快速死亡。

  他們成立公司後,2013年6月天真地寫信給當時世界上著名的阿茲海默氏症專家,哈佛大學教授坦茲(Rudy Tanzi)。回憶起當時的情景,坦茲教授說:「他們首次找到我時,還只是大四的學生,充滿夢想的孩子。老實說,我當時認為這是一個非常幼稚的主意。」於是坦茲教授雇用他們在實驗室裡工作,通過一些科學實驗去訓練並啟發他們,看看他們能不能成為科學家。真的沒想到,今天竟然已經發表了科學論文在頂尖的醫學期刊。那時候,神經退化死亡的大部分工作都集中在β澱粉樣蛋白的假說上,但克利和柯恩的思路反而是集中於發炎反應在神經細胞死亡中的作用。

(第一部分已完結,第二部分將刊載於下期雙月刊)

 





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