發佈日期：2024-03-11  

2023 最受關注ALS研究與進展

 

ALS News Today網站整理出2023年度最受歡迎的10篇有關ALS最新臨床研究和科學突破的文章，本文就其中主要資訊簡要整理，完整內容可參考原文《Top 10 ALS stories of 2023》。

 

1. 膽固醇水平可能與ALS進展有關：

荷蘭一項最新研究發現，ALS患者中，高密度脂蛋白，即「好」膽固醇高的人生存率明顯比較低。儘管與先前研究（好膽固醇較高ALS風險較低）相矛盾，但這項研究有助於了解脂類代謝和ALS嚴重程度的關係，因為這好膽固醇的高低似乎與ALS進展有關。

 

2. 基因編輯有望成為治療ALS新方向：

基因編輯工具CRISPR/Cas9在老鼠模型和人類細胞成功去除C9ORF72基因的重複擴增缺陷，不僅不影響C9ORF72蛋白質的產生，還顯著降低與ALS神經細胞死亡相關的缺陷RNA分子和小蛋白濃度，有望成為治療ALS的新方向。

 

3. 「肌無力」中藥貼片為ALS治療提供新思路

一項德國與中國科學家共同開展的臨床試驗顯示，「肌無力」貼片（Ji-Wu-Li plaster）作為附加治療，與標準治療結合，明顯減緩120名成年ALS患者的病情進展。治療8週後見效，維持至多達20週，使用方便，可貼於患者上背部,貼片每週使用六天，每天六小時，可減緩生活品質下降和體重降低。

 

4. FDA批准首款ALS基因治療藥物Tofersen：

2023年4月，美國FDA有條件批准Tofersen（現為Qalsody）用於治療SOD1基因突變型的ALS。VALOR Phase 1/2/3臨床試驗及其延伸研究的生物標記數據顯示治療可顯著降低血液神經支鏈輕鏈（NfL）水平、減少神經細胞損傷。進一步的資料分析也現實該治療在減緩ALS進展，尤其針對於病情進展迅速的患者可能有幫助。

 

5. COYA 302在概念驗證試驗中顯示可減緩ALS進展

COYA 302是一種免疫調節治療，通過48週的小規模臨床試驗顯示，能明顯延緩ALS進展。治療還提高了抗發炎免疫細胞的活性。Coya計劃展開更大規模的試驗，預計2024年初提交第二期臨床研究許可申請。

 

6. 神經醫生對當前ALS治療感到沮喪

Spherix Global Insights開展的ALS市場研究共訪問103名神經科醫生，其中很多位已在處方中開立FDA最新批准的ALS藥物，但不到20%對市面上的治療方式感到滿意。研究也顯示，醫生們對實驗性ALS治療方法缺乏了解，可能是因為尚未經過批准。

 

7. 幹細胞移植似乎能延長存活

新的數據分析顯示，使用骨髓中間質基質細胞（MSCs）進行的幹細胞移植，明顯延長了ALS患者的生存期。21世紀初期進行的兩個Phase 1試驗結果顯示，接受治療的患者生存約118個月，比預期壽命長約4年，表明這種治療可能對延長ALS患者的生存時間有積極影響。

 

8. Masitinib作為附加療法對於輕度及中度ALS患者有益

Masitinib是一種實驗性ALS治療藥，透過阻斷免疫細胞所需的酶，有助於延緩疾病進展。AB Science的臨床試驗顯示，將Masitinib作為Rilutek的附加治療對輕度至中度ALS患者有益，特別是中度患者存活時間延長25個月。雖然整體存活率未優於安慰劑，但組合治療明顯可延緩疾病進展，改善呼吸功能，提高生活品質。

 

9. AMX0035在歐洲申請批准受阻

Amylyx Pharmaceuticals公司的ALS藥物AMX0035在歐洲遭遇阻礙，歐洲藥品局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)對該藥物提出第二輪問題並表示仍有重大異議。儘管在美國和加拿大已經批准使用，但CHMP仍反對在歐洲批准AMX0035。

 

10. Omega-3脂肪酸可能有助於延緩ALS進展

富含omega-3脂肪酸的飲食與較低ALS風險相關。研究發現，血液中α-亞麻酸（ALA）水平較高與疾病進展較慢及50％的死亡風險降低有關。另外兩種脂肪酸也與較低的死亡風險有關。這一發現表明，增加飲食中含有這些脂肪酸的食物可能對ALS患者有益。研究人員希望在臨床試驗中確認這些發現。